卫生工作者在刚果民主共和国的一个偏远村庄里对人们进行昏睡病筛查。图片来源:Neil Brandvold
近日,研究人员利用药丸代替静脉药物注射和药丸组合疗法,首次成功治愈了致死性的非洲锥虫病(昏睡病)。在近日于比利时安特卫普召开的欧洲热带医学和国际卫生大会上,研究人员公布了最终的临床试验结果,并表示有望在十年内消除昏睡病。
研究者表示,这种名为非昔硝唑的口服药物能够成功治愈91%的严重昏睡病患者,而组合疗法能成功治愈98%的患者,同时这种口服药物还能治愈99%早期患者,他们将接受典型脊椎穿刺确定是否需要进行输液治疗。研究者表示,利用药物非昔硝唑治疗相对容易一些,这就意味着,如果这种疗法被批准,或许能比当前疗法挽救更多患者的生命。目前研究人员正在进行III期临床试验,即药物进入监管机构审批前的最后环节。
昏睡病在非洲非常流行,其通常会感染居住在偏远地区极度贫困的人群,在寻求治疗前昏睡病常常会困扰患者多年,使得患者和家人失去工作,同时还要把大量积蓄都用于治疗上,而徒步到医院并进行静脉注射的花费也成本昂贵。
未参与该研究的安特卫普热带医学研究所昏睡病专家Philippe Buscher表示,“在治疗过程中,不仅仅是昏睡病患者,其整个家庭也会遭受沉重打击;不管他们再有钱,也会将钱全部花费在治疗昏睡病上。”
Buscher认为,应该在昏睡病非常严重的国家开展高质量的临床试验,比如刚果和中非共和国。但研究人员不得不携带设备到偏远地区去对患者进行诊疗,而且研究站反复遭抢劫,还会面临武装冲突。“我要对他们的完美工作表示祝贺。”Büscher说。
昏睡病会通过携带寄生虫的采采蝇的叮咬感染并且传播,而罪魁祸首的寄生虫就是冈比亚锥虫,这种锥虫能感染人类中枢神经系统,患者通常会出现意识错乱、日间嗜睡、失眠症及多种精神症状,包括躁狂性发作和攻击性等,如果患者没有得到及时治疗就会陷入昏迷,甚至死亡。多年来,治疗昏睡症的唯一疗法就是以毒性砒霜为基础开发的药物,但这种药物常常会使1/20的患者死亡。
2009年,研究人员开发出一种更安全的治疗选择,即硝呋莫司—依氟鸟氨酸组合性疗法(NECT疗法),这种疗法包括了药物服用和14针的静脉内药物注射。在采用这种疗法后,研究人员50年来首次使让昏睡病每年新增病例降低到了1万例以下。
据世界卫生组织数据显示,目前每年昏睡病的发病数量维持在2200左右,但在治疗过程中,患者需要输液,同时还需要接受脊椎抽液以评估疗法的效果,对于很多无菌设备、电力和医生短缺的地区仍然存在一定障碍。
开发NECT疗法的机构是日内瓦的非盈利研究组织——被忽略疾病药物创新计划(DNDi)于是开始研究开发另一种更好的疗法。2007年,研究人员发现了化合物非昔硝唑——赛诺菲公司开发的一种药物,在与赛诺菲签订相关协议后,DNDi在相关的临床试验中使用了该药物。据估计,这种疗法从开发到获批将花费大约5000万美元,只是制药公司开发新药成本的一小部分。
赛诺菲公司不久将向欧洲药品局提交药物审批申请,该局的审批将会为该疗法在刚果民主共和国的使用铺平道路。DNDi的医学总监Nathalie Strub Wourgraft表示,预计在明年年底前这种药物将会获得绿灯,由于其是一种口服药物,患者可以在家进行治疗,这将大大节省患者治疗的时间以及开支。
不过,Büscher认为,在家中服药治疗或许具有一定的危险性,因为对于药物非昔硝唑没有反应的人群如果没有得到医务人员的及时救治很有可能会死于昏睡病,因此患者应在卫生工作者的指导下服用药物。而且,他还建议向患者提供返回医院进行治疗的动力,比如提供金钱补助或食物补助等。“这是一个成功,但不是终结。”他说。
这种口服非昔硝唑疗法或许仅仅是开始,目前DNDi研究人员正在进行大量研究,希望能开发出新型疗法让患者仅进行单次剂量的药物服用就能够彻底治疗昏睡病,同时他们也希望开发出比非昔硝唑疗效更可靠的药物疗法。(张章编译)