科学网深圳11月19日讯（记者朱汉斌 通讯员黄博纯）正在此间举行的第十九届高交会上，中科院系统的38家机构携310余个项目参展。其中，中国科学院广州生物医药与健康研究（以下简称“广州生物院”）携带源化基因修饰猪生产人血白蛋白项目、新型抗阿尔茨海默症药物GIBH130、NSI免疫缺陷小鼠等极具产业化前景的科研项目亮相高交会。

据了解，这是广州生物院第二次参加高交会，其带来的生物医药产业项目关系人类健康，受到观众的热切关注与好评。值得一提的是，“阿尔茨海默病”新药GIBH130获得本次高交会“十大人气产品”观众投票活动的入围奖。

阿尔茨海默病新药GIBH130

根据国际阿尔茨海默病协会（ADI）发布的《世界阿尔茨海默病报告2016》显示，国际阿尔茨海默病协会正着眼于寻找改善痴呆患者的医疗保健覆盖率及其质量的方法。目前，在高收入国家仅半数痴呆患者得到诊断，而在低收入和中等收入国家则不到十分之一。

广州生物院所研发一种能改善痴呆患者病情的新药——阿尔茨海默病新药GIBH130，临床前药效学研究表明，其能显著改善多种老年痴呆动物的记忆和认知障碍，部分指标优于传统用药多奈哌齐和美金刚，在较低的剂量下就能够达到多奈哌齐和美金刚的疗效。GIBH130除了能降低脑内炎症因子如IL-1β、TNFα的表达外，还对海马CA1区神经细胞胞核等细胞器以及突触形态具有明显的保护作用，因此其可能具有多靶点性。

此外，GIBH130具有保护急性炎症导致神经元损伤的作用。由于GIBH130的作用靶点是小胶质细胞，作用方式为抑制神经炎症，因此，它不仅是AD的候选药，同时也可用于中风，帕金森病、脑创伤等多种中枢神经系统疾病。基于良好的药学特性与临床前研究果，GIBH130在2016年3月份成功获得国家药监局的临床试验批件。

“猪”生产人血白蛋白

人血白蛋白，俗称“生命制品”，是一种从健康人血中提炼加工而成的特殊药品，是危重病人的“救命药”。我国由于血浆原料短缺使白蛋白市场供应不济，造成人血白蛋白一药难求、假人血白蛋白流向市场严重威胁患者生命。

通过基因编辑和克隆技术，让猪获得了跟人类一样的血清白蛋白。广州生物院赖良学科研团队2013年利用TALENs基因靶向修饰技术成功获得了世界上第一头人源化血清白蛋白基因修饰杂合子猪，经过两年多的繁育，目前团队成功获得了纯合子人源化血清白蛋白基因修饰猪。

目前，广州生物院已经获得数十头纯合子猪，预计1年内可以繁殖获得超过100头纯合子猪。其纯化工艺还在探索，就是从猪血浆中提炼白蛋白纯品，现在已经达到了99%，但是要达到99.9999%还需要一定时间。

人源化小鼠具有广阔的市场

医药卫生产业一直是实验动物使用量最大的行业。参照Jackson实验室的数据估算，如人源化小鼠所占份额为20%，则每年全球人源化小鼠的消费费用约为89亿美元。第三代免疫缺陷小鼠NOD/SCID IL2rg-/-小鼠被成为人源化小鼠模型的金标准，而人源化小鼠模型是基础研究和临床前研究的重要模型工具。

广州生物院研究员李鹏打破了国外的技术封锁，在NOD/SCID小鼠背景下敲除了IL2rg基因，获得了我国首株具有自主知识产权的第三代免疫缺陷小鼠NSI品系。其科研团队利用NSI品系构建人源化小鼠具有极高的效率，已成功构建出人源化造血系统模型、肝脏代谢系统、免疫系统、多能干细胞诱导分化等模型。

广州生物院相关负责人表示，此次携三项重要科研成果亮相高交会，旨在向社会生物医药企业、科技金融服务机构、孵化器管理机构、投资机构等推荐，促进科技成果转移转化。