惠及百姓 着眼长远 激发活力

两办印发意见鼓励医药器械创新再出组合拳

10月8日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，对社会及行业高度关注的领域进行了部署。10月9日，国家食药监总局召开新闻发布会，总局副局长吴浈携药化注册司司长王立丰、医疗器械注册司司长王者雄，权威解读《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，引起业界一片沸腾。

此次《意见》涉及改革临床试验管理、加快临床急需药品和医疗器械的上市审评速度等六方面的改革内容。

其中，中药注射剂再评价、鼓励罕见病药品研发、攻克国内外新药中国上市“延迟”问题、三“拳”合一保护药品专利是业界关注的焦点。

中药注射剂再评价兼顾安全和有效

针对业界关心的中药注射剂的再评价及其生存前景问题，吴浈表示，再评价工作和仿制药质量和疗效一致性评价的道理一样，目的一致，就是要提高药品质量。

吴浈指出，中药注射剂的最大缺陷是临床有效性数据、安全性数据都不太全，因此大家对于中药注射剂的安全性表示担忧。凡是出现不良反应的中药注射剂，都会采取果断的措施，以最大限度保护公众用药安全。

中药注射剂再评价比化学药品注射剂再评价更难一些，因其成份不像化学药品那么清晰，所以再评价的方法又和化学药品注射剂再评价有所区别。

对中药注射剂，不仅要评价其安全性，还要评价其有效性，有效性是药品的根本属性，如果没有效,药品就失去了其本身价值，所以中药注射剂的评价首先是评价有效性，同时也要审查安全性。

临床急需的罕见病药品可减免临床试验

目前，缺药是罕见病治疗的重要问题之一，根据世界卫生组织的规定，罕见病的发病率小于千分之一，发病人群数量少，病种多。因为发病率极低，有些疾病是终身用药，如果不用就会出现严重的反应，甚至会危及生命。但药品的研发成本高，收回成本时间长，以致于很多企业包括研究机构，对罕见病用药研究的积极性偏低。

此次《意见》指出，专项支持“罕见病治疗药品医疗器械研发”，并提出“罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请”。《意见》对罕见病用药的研发制定了一些鼓励措施。第一，要公布罕见病目录。第二，在国家卫生计生委明确了罕见病目录以后，国家食药监总局也同样要公布罕见病目录相关的药品。第三，凡是罕见病用药，在注册申请时就给予一些鼓励政策。例如，企业在上市以后，按照要求继续完善研究，边批边用，不要等到所有临床研究都完成后再批准使用。对于临床特别急需的，可以接受境外的数据直接批准上市，保障罕见病患者有药可用。

重点攻克国内外新药中国上市“延迟”

由于企业创新的能力较弱，研发投入不够；药品审评审批制度还有不尽合理之处；鼓励创新的一些政策还有待加强等原因，近十年来，我国上市的一些典型的新药，上市的时间平均要比欧美晚5~7年，造成了新药在中国上市慢半拍的现象。因此，网上购买药品，从境外携带药品的现象越来越多，存在很多隐患。

为攻克国内外新药中国上市“延迟”问题，《意见》明确指出，要加速国内外的新药上市，近年来，我国致力于药品审评审批制度改革创新。2015年8月份，国务院曾专门印发44号文《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，并制定了一系列相配套的改革措施。如今，改革已经取得了阶段性的效果,主要表现在基本解决了药品注册申请的积压问题。近两年中，有一批新药和创新医疗器械优先获准上市。

目前，国内医药创新的氛围日渐浓厚，海外的一些医药科研人员回国创业越来越多，企业研发的投入明显增加，大大激发了药品医疗器械创新的活力。

三“拳”合一保护药品专利此外，对知识产权保护的力度的欠缺，是制约我国医药创新产业发展的一个重要原因。

此次《意见》明确提出要探索建立药品专利的链接制度，开展药品专利期补偿的试点，完善和落实数据保护制度，这三者合在一起，是知识产权保护的组合拳，着力构建科学、系统的保护机制，采取积极主动的保护，有效保护专利权人的合法权益，激发创新活力。

吴浈表示，我们鼓励创新，也鼓励仿制，这套制度将起到很大的效果。

该保护的要保护，保护时间一到，仿制药上市，形成断崖式的价格下降。这样为临床用药普及奠定了基础，这套制度设计在美国实行三十多年，可达到两个目的，既鼓励创新，又促进仿制。

医药创新组合拳意义深远

吴浈指出，近年来，我国在审评审批改革方面取得了明显的进步，但是也应该看到，药品医疗器械研发和质量与国际先进水平仍然存在较大差距的现状没有改变，支持创新的一些深层次问题还有待解决。药化注册司司长王立丰表示，此次《意见》的颁布，从促进我国医药产业的创新发展，参与国际竞争，保障公众健康的高度，对审评审批制度改革做了系统的制度设计，意义深远。

一方面，《意见》满足了公众的用药需求。另一方面，此次《意见》的制定，可提高仿制药的质量和疗效。此外，对于推动药品供给侧结构性改革，提升我国医药产业竞争力，改变我国新药长期依赖进口的局面也将大有裨益，这也是我国创新型国家战略在医药行业的具体实施。

做好医药领域的“放管服”

此次《意见》深刻体现了医药领域的“放管服”，在优化审评审批、改革临床试验管理等方面优势明显。

王立丰表示，《意见》发布之后，改革内容第一项就是将临床试验机构资格认定改为备案制，这是我国临床试验改革的一项重要内容。我国临床试验机构不能满足创新的需求，特别现在临床机构还承担着大量的医疗任务，所以在临床机构里面如果能够分割出一块来承担药物临床试验，就显得尤为重要。由于现行的临床试验机构的认定不能够满足创新发展的需求，因此改成备案。

这体现了监管理念的变化，强调由事前的认定改为事中、事后全过程监管，符合党中央、国务院提出来的“放管服”的要求。除此之外，通过鼓励社会力量投资设立临床试验机构等措施，能够切实地拓展临床试验机构的数量，提高临床试验研究者的积极性，有效缓解了医疗和科研的矛盾。（张兆慧）

数说

29个2014年国家食药监总局发布了《创新医疗器械特别审批程序（试行）》，对具有我国发明专利的，拥有自主知识产权，并且具有显著的临床应用价值等的创新产品，纳入特别的审批通道。目前已经批准了29个产品上市。

100多家我国二级以上的医疗机构已经超过1万家，三级以上的医疗机构有2000多家，但是现在能够做药物临床试验的机构通过认定的只有600多家，特别是能够承担I期临床试验的机构仅有100多家。

30%据统计，2001年到2016年，发达国家批准上市的创新新药433种，在中国上市的只有一百多，只占30%。

《医学科学报》(第133期第3版热点)