美国波士顿儿童医院科研团队开发出一种将“基因剪刀”包裹在纳米凝胶内的技术，利用这种“基因剪刀”疗法有望安全、有效地抑制三阴性乳腺癌的生长。

三阴性乳腺癌指雌激素受体、孕激素受体和人表皮生长因子受体2三个主要治疗靶点均为阴性的乳腺癌，在所有乳腺癌中占12%到17%，其特点是预后差、耐药性强、复发率高且治疗手段少。

据介绍，被誉为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术能精确定位并切断DNA（脱氧核糖核酸）上的基因位点，可以关闭某个基因或引入新的基因片段，从而达到治病目的。但这种技术存在难以有效运送至靶标的难题：采用病毒为载体存在载荷较低且容易“感染”非靶向细胞的问题；采用普通的阳离子聚合物或脂质纳米颗粒包裹存有细胞毒性。

研究人员尝试用无毒脂肪分子和水凝胶组成的软性纳米脂质凝胶将CRISPR载荷包裹起来，并在凝胶表面粘上可将载荷引导至肿瘤部位的抗体，这种抗体可识别并靶向三阴性乳腺癌肿瘤的特定靶点。

这项发表在最近一期美国《国家科学院学报》上的研究显示，在这种纳米凝胶的帮助下，“基因剪刀”可“瞄准”乳腺肿瘤并敲除促进肿瘤发展和转移的基因“脂质运载蛋白2”，编辑有效率达81%，小鼠肿瘤生长速度因此降低77%，且该纳米凝胶对正常组织没有毒副作用。

研究显示，这种柔性的凝胶粒子可与肿瘤细胞壁融合，将CRISPR载荷直接送入细胞内部，从而增加了递送量并降低了副作用。研究人员说，类似方法还可用于治疗儿童癌症并用于递送传统药物。（来源：新华社 周舟）

相关论文信息： https://doi.org/10.1073/pnas.1904697116