国家药监局批准全球首个轻链型淀粉样变治疗药物上市

原发性轻链型淀粉样变是一种致命的罕见血液病，患者骨髓中的浆细胞会产生异常淀粉样轻链并不断沉积在重要器官中，最终导致患者器官衰竭甚至死亡。原发性轻链型淀粉样变通常没有典型的发病症状，易与其它疾病混淆。中国患者从症状出现到确诊的中位时间为7个月，且多数患者在确诊时已经出现器官受累或衰竭的现象。

中国工程院院士、著名心脏病学专家张运教授指出：“原发性轻链型淀粉样变会损害患者的各个器官，如果心脏或肾脏等重要器官受累，患者的生存时间会大幅度缩短。通常处于梅奥3期和4期的患者，生存期仅3到13个月。由于诊断困难和器官受累等因素，患者普遍预后不理想，亟需全新的治疗选择。”

国家药品监督管理局10月11日正式批准美国强生在华制药子公司西安杨森的创新药物兆珂速（达雷妥尤单抗），与硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松联合用药用于治疗新诊断的原发性轻链型淀粉样变患者,但该方案不适合也不推荐用于患有NYHA IIIB级或IV级心脏疾病（纽约心脏病学会心功能分级）、或Mayo IIIB期（梅奥分期）的原发性轻链型淀粉样变患者。

兆珂速是全球首个且目前唯一获批治疗系统性轻链型淀粉样变患者的创新解决方案。临床研究显示，基于兆珂速的联合治疗方案可以帮助患者实现快速、深度的血液学缓解和器官缓解。2020年11月，兆珂速被国家药品监督管理局授予“优先审评”资格，该适应症的获批是轻链型淀粉样变治疗领域中的一个重要里程碑，填补了这一罕见病多年来的治疗空白，为患者带来了新的希望。

北京大学血液病研究所所长黄晓军教授分享认为：“原发性轻链型淀粉样变的主要治疗目标是通过深层和持久的血液学缓解帮助患者实现器官缓解并延长生命，尽管目前以硼替佐米为基础的多发性骨髓瘤创新治疗方案等,能为原发性轻链型淀粉样变患者带去一定程度上的缓解，但临床仍然面临严峻的治疗挑战，亟需更加有效的治疗方法，兆珂速的获批无疑让我们能够帮助患者以更便捷、更安全的方式实现血液和器官缓解。”

此次兆珂速的获批是基于一项全球的III期临床研究ANDROMEDA，该研究评估了达雷妥尤单抗联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松（D-VCd）,对比硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松（VCD）治疗新诊断的原发性轻链型淀粉样变患者的疗效。研究结果显示，达雷妥尤单抗联用硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松,对比仅使用硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松治疗实现了3倍左右的血液学完全缓解率，患者六个月器官缓解率达到对照组的2倍，心脏缓解率也均有提升。达雷妥尤单抗联用硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松能够帮助患者在血液学上更快实现非常好的部分缓解。目前，美国NCCN和中国《原发性轻链型淀粉样变诊断和治疗指南（2021年）》等国内外指南，均推荐首选基于兆珂速的方案用于治疗新诊断的原发性轻链型淀粉样变患者。