中国科学院“器官重建与制造”A类战略性先导科技专项（以下简称“专项”）已按照立项程序经过严格论证和审议于近日正式立项。专项依托于中国科学院干细胞与再生创新研究院（筹），面向 前沿、人口健康和经济社会发展需求，基于 、医学、材料学、工程制造等领域的技术进步，解答高等哺乳类复杂器官难以再生的根本问题，建立功能模块、器官制造和原位重建的核心技术。突破资源、工艺、装备和质控等方面的瓶颈，推动器官制造和原位重建，治愈重大疾病。

专项将以目标导向进行任务分解和项目设置。围绕专项目标，结合顶层设计，按照专项论证确定的总体实施方案框架，专项设置“器官原位再生”、“器官体外制造”、“器官异体再造”和“临床研究转化”4个项目。每个项目下设若干重点攻关方向。

此次拟对“器官体外制造”和“器官异体再造”2个项目的部分重点攻关方向进行公开招标。各重点攻关方向按照团队形式整体申报。2017年、2018年两个年度拟支持的重点攻关方向由专项总体组根据任务性质，结合同行评议意见最终确定，并报请院主管业务局批准后启动实施。

一、申报范围及研究内容

项目二：器官体外制造

本项目主要目标是通过工程化手段在体外构建具备一定功能的器官或包含多组织相互作用的复杂结构。主要针对肝、肾等复杂器官和神经系统、生殖系统的部分结构，结合干细胞、生物材料、多模态传感、组织工程等领域进展，获得优质细胞、开发新型材料、打印原料、构建个性化打印装置等，建立脱细胞支架细胞回植、功能模块集成、类器官和器官芯片系统、3D打印等多种技术体系，实现复杂器官的体外制造。

1. 重点攻关方向一：脊髓组织制造

（1）研究目标：体外构建功能脊髓，完成初步的功能评价。

（2）研究内容：脊髓功能细胞的获得及培养；快速成型生物材料的研制；类脊髓组织体外构建、功能评价与移植研究。

（3）考核指标：获得脊髓神经细胞；获得可快速成型的生物材料，达到脊髓组织强度；体外实现类脊髓组织的制造，初步完成类脊髓组织体外功能测试和体内功能评价。

2. 重点攻关方向二：肝脏体外构建

（1）研究目标：体外构建肝脏器官，用于疾病模型研究和体内移植。

（2）研究内容：利用人类功能肝脏细胞，建立血管化和胆管化人类肝脏类器官体，进行疾病模型研究和移植治疗。

（3）考核指标：建立2种以上血管化和胆管化的人肝脏类器官构建技术；基于类器官等技术建立2种肝脏疾病体外模型；实现对1-2种肝脏疾病的治疗。

3. 重点攻关方向三：神经退行病变器官重塑

（1）研究目标：针对AD等神经退行性疾病发生病变的特定脑区，实现脑功能重塑。

（2）研究内容：发现病变区域的异质性及相应的演进机制。针对发病的关键环节，开发多样性的治疗手段，形成若干新治疗方案。

（3）考核指标：针对1-2种神经退行性疾病，体外重建与神经退行性疾病发病密切相关脑区的模型，发现同类神经退行性疾病的发病机制及异质性；针对不同的发病机制，建立3-4种新手段；集成多种手段，形成1-2种新治疗方案，实现脑功能重塑。

4. 重点攻关方向四：肌肉再生与制造

（1）研究目标：建立体外骨骼肌再生模型，探索再生治疗策略。

（2）研究内容：通过多能干细胞诱导分化等策略，获得肌肉干细胞，并建立常见肌肉退化疾病的体外模型，开发新疗法。

（3）考核指标：发现肌肉干细胞的新亚型；建立通过多能干细胞诱导分化等策略获得神经中胚层前体细胞（NMP）的技术体系；建立常见肌肉退化疾病的体外模型，开发1-2种新疗法。

5. 重点攻关方向五：器官芯片技术构建功能类器官

（1）研究目标：建立肝脏、胰腺或心脏等人体器官芯片的新技术体系，实现功能类器官体外构建。

（2）研究内容：结合干细胞和器官芯片技术模拟肝、胰、心肌和神经等重要器官及其与微环境形成的微系统；建立可控、动态、3D共培养芯片体系，体外构建多种类器官形成的类器官系统。

（3）考核指标：建立2种以上器官芯片构建新技术, 实现类器官的复杂动态3D培养；在亚组织水平上发现影响干细胞及组织功能形成的关键理化因素；突破多器官系统集成的瓶颈性关键技术，建立1-2种多器官芯片系统，实现能响应内分泌、特定环境刺激、电化学等信号等特定的组织器官功能。

项目三：器官异体再造

器官再造面临的最大挑战是如何时空特异性控制细胞的生长、分化和三维组装，从而形成复杂有序的器官结构和功能。利用动物内源器官形成信号和结构，诱导人干细胞在器官缺陷动物体内通过功能补偿形成功能性组织器官，为人体器官再造提供了一种可能途径。本项目研究内容主要包括建立猪等大动物器官缺陷模型，建立具有异种嵌合能力的灵长类和人干细胞系，解决异种嵌合过程中的免疫问题，通过异种嵌合实现器官异体再造。

1. 重点攻关方向五：基于猪等大动物的肾脏异体再造

（1）研究目标：创制肾脏特异缺陷猪等大动物，并利用该模型异体再造灵长类肾脏。

（2）研究内容：利用基因编辑技术对肾脏发育相关基因进行敲除筛选，获得肾脏缺陷表型较好的肾脏缺陷猪模型。以肾脏缺陷猪的胚胎为受体，通过灵长类干细胞异体嵌合制备人源化肾脏。

（3）考核指标：通过异种再造在大动物体内获得功能化的灵长类肾脏组织，该组织灵长类细胞来源比例不少于5%。

二、申报要求

1．专项第二批招标按照重点攻关方向形式申报，重点攻关方向可下设研究任务。重点攻关方向应整体申报，须覆盖相应指南方向的全部考核指标。

2. 重点攻关方向的组织实施应整合集成相关领域的优势创新团队，集中力量，联合攻关。

3. 每个重点攻关方向原则上只支持1项，设1名负责人，下设的研究任务不超过5个。重点攻关方向负责人可担任其中1个研究任务的负责人。

4. 重点攻关方向的执行期限为两年。申请团队制定两年工作计划，根据拟承担研究任务的实际需求提出经费预算申请，总体组将依据专项总体任务安排确定经费量。

5. 重点攻关方向的负责人申报要求如下：

（1）申请人应是中国科学院院属研究单位的研究人员，具备正高级职称，在该研究领域具有重要影响力，前期基础和成果突出。要求每年应保证2/3以上时间用于专项研究。

（2）每位申请人限申报1项，申报内容符合本招标指南的研究内容、研究目标和考核指标。

（3）在申报单位对申请书内容和申请人员资格进行严格审核的基础上，由申报单位推荐承担专项的研究任务。

（4）申请人需签署承诺书，具体见附件1。

6. 重点攻关方向下设研究任务的负责人申报要求如下：

（1）中国科学院院属研究单位的申请人应具备正高级或副高级职称，主要从事与专项相关的研究并具有较好研究基础，要求每年应保证2/3以上时间用于专项研究。每位申请人限申报1项研究任务。申请人需签署承诺书，具体见附件1。

（2）中国科学院院外研究单位的申请人应具备正高级职称，所申请的专项研究任务原则上应与中国科学院院属研究单位进行合作研究。每位申请人限申报1项研究任务。申请人需签署承诺书，具体见附件1。同时，院外申报单位应提供配套支撑条件，并按照专项资助经费扣除设备费后的13%匹配间接经费。院外申报单位需签署承诺书，具体见附件2。

7. 专项实施过程中产生的各类科技成果及所形成的知识产权，由专项依托单位中国科学院干细胞与再生创新研究院（筹）与任务承担单位共有（具体共有方式、份额比例根据具体项目及双方贡献大小在相关合同中另行约定），并由中国科学院干细胞与再生创新研究院（筹）统一管理。各类科技成果的发布、使用、转让等，应按照任务书及相关合同约定的知识产权归属及权益分配原则进行处理。

8. 专项形成的研究成果在论文发表、专著出版、专利申请、奖励申请时，应标注“中国科学院战略性先导科技专项资助”及专项编号，代表性成果应标注在第一位。英文标注“Supported by the Strategic Priority Research Program of the Chinese Academy of Sciences，Grant No. XDA*”。

三、申报书撰写要求

1．重点攻关方向的负责人按照附件3中的申请书格式撰写，重点攻关方向下设研究任务的负责人按照附件4中的申请书格式撰写。申请书要求文字精炼，数据真实、可靠。

2．申请材料使用A4纸、双面打印并左侧平装成册，同时附上电子版。

3．申请材料应有申请人和申请单位法定代表人签字并加盖公章。

四、申报受理与遴选

1．各重点方向及下设研究任务的申请书由重点攻关方向负责人的研究单位统一汇总、审核并加盖本单位公章后，一式2份，连同汇总的电子版文件（光盘或E-mail至联系人邮箱），请于2017年11月3日前送（寄）至邮寄地址，同时请提交申请汇总表电子版和纸质版1份。逾期不予受理。

2．申请受理后将进行形式审查，如申请内容不符合专项研究目标和支持方向或有违反有关规定等情况的，不予受理。

3．通过形式审查的申请书将由专项组织专家进行书面评审，并根据书面评审结果择时进行现场答辩，答辩具体时间另行通知。

五、联系方式

1．邮寄地址：

北京市朝阳区北辰西路1号院5号

中国科学院干细胞与再生医学创新研究院（筹）/动物研究所A座216室

邮编：100101

2．联系人：

杨维 010-6480-7811，wyang@ioz.ac.cn