10月24日，依生生物制药有限公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经正式批准其主打产品YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质。该产品是由依生生物的科研人员自主开发，具有独立知识产权的大分子生物制剂，能够在削弱肿瘤微环境免疫抑制作用的同时，提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功能，这也是中国科学家在肿瘤免疫学方面的一大发现和突破。

依生生物的董事长兼首席执行官张译说：“这一创新药物获得FDA授予的孤儿药资质是对该产品在药物组分、抗癌机制、癌症治疗效果等方面的综合科学认证。这一认定将会极大地推动YS-ON-001的研发进程，并使其有望快速获批。此外，一旦批准上市，该药物将享受7年美国市场独占期。”

据了解，YS-ON-001与近年来FDA批准的单抗类免疫检查点抑制剂，如PD-1、PD-L1单抗药物有所不同，它具有生物免疫调节功能的大分子药物，具有促进Th-1型免疫应答、诱导树突细胞（DC）、B细胞和自然杀伤细胞（NK）的活化和增殖、调节肿瘤相关巨噬细胞由M2型向M1型极化以及下调调节性T细胞等功能，实现在打破免疫抑制状态的同时，提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功能。

多个动物实验表明，该产品在抗实体瘤方面具有有效的广谱性，在乳腺癌、肺癌、肝癌和其他实体瘤治疗上均展现出优秀的疗效和安全性，其抑瘤效果不逊于甚至优于一线化疗药物和靶向药物。

谈到临床开发的布局，张译说：“未来，我们的这一抗癌药物拟在多个国家进行临床开发，包括肝癌、乳腺癌、肺癌等多种适应症。虽然肝癌在美国属于罕见病，但我国肝癌患者占全球发病人口的50%，尽快将安全有效的抗肝癌药物推向市场是我们生物制药人的职责和使命。我们将积极与美国FDA、中国以及其他国家的监管机构密切合作，加速这一产品的开发进程，早日惠及癌症患者。”

知识链接：

孤儿药是指由美国FDA批准的用于安全有效地治疗、诊断及预防罕见疾病/失调症的新型药物和生物制剂。美国对罕见病的定义是在美国境内病人少于20万人以下的疾病。

罕见病是一个区域性概念，在美国定义为罕见病，在其他国家也许是常见病，因此在美国开发的孤儿药在其他国家和地区的潜在市场可能很大，被美国FDA批准的药物相对也比较容易进入其他市场，如中国国家药监总局（CFDA）140号文第七条陈述“申请人在欧盟、美国药品审批机构同步申请注册的药品，实行单独排队，加快审评审批”。因此，利用孤儿药定义的地域差异，是进行全球化同步开发的策略之一。

近年来，FDA批准的所有创新药中孤儿药约占30%～40%。目前抗癌新药在美国基本上都是先通过以罕见病作为适应症的孤儿药通路获得批准的。