干细胞转化路障待清

干细胞与转化医学重点专项实施方案征求意见

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日前，科技部发布《国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案》（征求意见稿），同时提出以招标的新方式委托项目。这也预示着，磕磕绊绊中缓慢前行的干细胞治疗又迎来新一轮曙光。

■本报记者 李惠钰

干细胞也被称作“万能细胞”，它可以进一步分化成各种不同的组织细胞，若身体任何细胞出现毛病，它都能像变形金刚一样，救人于危难之间。

然而，我国的干细胞产业却大多以细胞存储为主，临床应用涉足较少，至今仍未有规范化的干细胞转化应用及干细胞相关产品面世。

为提升我国在干细胞及其转化应用领域的核心竞争力，日前，科技部发布《国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案》（征求意见稿），同时提出以招标的新方式委托项目。

这也预示着，磕磕绊绊中缓慢前行的干细胞治疗又迎来新一轮曙光。不过，在我国干细胞转化应用的跑道上，仍有许多路障等待着清除。

转化与应用遇阻

10年间，我国干细胞研究论文增长了17倍，研究人员增长近16倍，专利排名世界第三，但令人遗憾的是，国内获准上市的干细胞药物个数却为零。

在科技部发布的堪称我国干细胞研究五年规划（2015-2020年）的上述实施方案中，干细胞转化与应用被列为重点任务之一，但在受访者看来，我国要想实现从干细胞研究到应用的跨越，仍需走很长的路。

南方医科大学珠江医院神经外科研究所教授张世忠表示，一项成熟的干细胞治疗技术要想投入临床应用，首先要有完整的理论基础，并在实验室动物模型上得到验证，进一步得到临床验证，同时得建立完善且稳定的操作流程及评价体系，得到政府相关部门的批准后，才能运用到临床治疗。

然而，国内的情形并不那么理想。中国科学院生物物理研究所研究员刘光慧对《中国科学报》记者坦言，由于我国现阶段针对大多数疾病特异干细胞治疗的疗效和副作用评价尚无具体的行业标准，因此，目前科研人员更多的是在“摸着石头过河”。这就需要在动物模型中进行大量积极的前期探索性研究，尤其是需要积累在实验大动物中的实验数据，使之更加接近于未来在人体内的治疗应用。

不仅如此，现阶段，干细胞的临床转化需要对干细胞基础理论进行深入细致的了解。然而，目前国际上对于人功能性（干）细胞的获得及其在人体内的治疗规律的认识还相当有限，对干细胞治疗中所伴随的副作用认识得也不够清楚。

上海交通大学干细胞与发育中心主任李保界持类似观点。他对《中国科学报》记者称，干细胞采集与保存、干细胞培养与制剂开发、干细胞治疗是干细胞产业链的三大环节，下游的干细胞治疗主要以医院为主，但我国尚未大规模铺开，原因就是其对干细胞理解不透彻，更主要的是国内干细胞与转化医学缺乏基础研究。

“科研院所应该根据医院的一些医学导向，从应用的角度，有针对性地进行基础研究并解决现实问题，但目前双方之间磨合得还不够好。”李保界说。

期待源头创新

业内人士普遍认为，干细胞临床转化的实现需要来自全国各个科研单位、医院、企业、规则制定部门的通力合作，协同创新。这既需要通过顶层设计对不同机构和实施程序进行统筹，也需要给科学家以充分的研究自主性，在干细胞基础研究和临床转化上走出一条中国特色的道路。

“中国干细胞的研究和转化有自己的特点，科研政策的制定不可能完全照搬西方的模式，需要充分调动我国科学家创新的积极性，鼓励超前意识并勇于发展自己的理论和技术，真正实现源头创新。”刘光慧认为，当前重要的是要建立更多的基于本国科学家发现的、高度创新的、独立自主的知识产权，实现基于干细胞创新理论的临床转化。中科院目前实施的干细胞与再生医学战略先导专项所鼓励的创新模式就是一个很好的例子。

“目前，我国科学家已经在干细胞培养、分化、转分化、体细胞重编程和细胞移植等领域取得了一系列喜人的理论和技术成果，从理论创新到临床转化的突破只是时间问题。”刘光慧说。

值得一提的是，肿瘤干细胞是干细胞研究的重要方向之一，我国具有丰富的肿瘤临床资源，针对庞大的肿瘤病人需求，国内亟须研发出更加有效的靶向药物，并最有可能获得原创性成果。但在此次科技部提出的重点任务中，肿瘤干细胞的研究却并未提及。

为此，中国科学技术大学 学院教授柳素玲联合多位肿瘤干细胞专家对《中国科学报》记者表示，建议科技部支持肿瘤干细胞研究但不局限于以下方向：研究肿瘤干细胞生物发生和自我更新与分化的调控分子机制及其在肿瘤发生、发展、转移和复发中的关键作用，开发靶向肿瘤干细胞的新一代抗体药物和小分子药物，发展肿瘤的早期诊断和靶向治疗新方法。

政策待松绑

在东兴医药证券分析师宋凯看来，此次科技部发布的重点专项实施方案，可以看作国家从政策和财政方面对干细胞与转化医学的激励和支持，也将对以干细胞为代表的细胞治疗、生物医学材料和组织工程等领域标的产生正面刺激。

不过，多位受访者认为，要想推动我国干细胞的转化与应用，国家还需出台一些科学、高效的审批制度和及时、规范的管理政策，早日建立严谨的干细胞临床应用管理体系。

“干细胞产业化的发展亟须来自国家各个部门的大力推动和扶植，需要一系列相对宽松的政策和制度的制定，打破多方阻碍干细胞临床转化的条条框框。”刘光慧说。

李保界也表示，从科学家的角度，国家对干细胞的支持力度一定要大，要鼓励转化医学研究，干细胞的应用在政策上要放开。

值得注意的是，此次科技部发布的实施方案提出以招标的新方式委托项目，也似乎预示着国家对干细胞项目有松绑的态势。

而在此之前，国家卫计委和国家食品药品监督管理总局干细胞临床研究和应用规范整顿工作领导小组，还制定并发布了《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》。干细胞领域的研究在我国或将迎来春天。