“慢性移植物抗宿主病（cGVHD）和移植的原发病复发问题是移植术后患者面临的两大挑战。其中，cGVHD由于早期症状多样且不典型，很容易被临床漏诊误诊，超过50%的患者在诊断时已是中至重度，严重影响生活质量。但其实对cGVHD只要遵循‘早筛、早诊、早治’的黄金准则，就能达成较好的管理效果。”浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心副主任罗依教授表示。

罗依教授（受访者供图）

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近年来，我国异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）平均年增长率达10％。但，很多患者在移植术后存在并发症的风险，如移植物抗宿主病（GVHD），即所谓的“排异”，发生率高达50%。根据临床表现其可分为急性移植物抗宿主病（aGVHD）和慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。尤其是cGVHD，若未能及时进行规范防治，将严重影响患者的生活乃至生存质量。

每年2月17日是移植物抗宿主病日（GVHD Day）。今年首次进入中国，致力于联合患者、医护人员等社会各界力量，提升对移植术后并发症的认知，帮助更早实现疾病管理，最终改善患者生活。

据了解，cGVHD在异基因造血干细胞移植后发生率为30%-70%，更是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因，会累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、胃肠道、肝脏、生殖器、关节筋膜或骨关节等多个组织和器官。

罗依表示，临床治疗层面难点在于cGVHD治疗与原发病的复发就像在天平两端，不易找到平衡点。因此，尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态是关键的治疗目标，其价值在于能在治疗cGVHD的同时保留移植物抗白血病（GVL）效应，也就是说能在早期管理cGVHD同时并降低原发肿瘤的复发几率，对患者而言能够一次应对术后两大挑战。逆转纤维化是另一大治疗目标，对于发生纤维化的组织和器官，我们也希望能够有效地逆转纤维化。”

据悉，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。目前二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。

其中，部分cGVHD的创新疗法已纳入新版国家医保目录。国家医保局于2024年12月9日举办的国家医保药品目录解读活动中，重点列举了9个具有代表性的品种，这些产品临床价值大、创新程度高、价格明显降低、填补了治疗领域的空白，其中包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂。

随着新版医保目录的正式落地，cGVHD创新药物正惠及更多患者。罗依表示，随着医保落地，惠及患者数量将进一步增加。如ROCK2抑制剂这类创新疗法价值在于恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，有助于双重治疗目标的尽早达成。

此外，罗依提醒：“慢性移植物抗宿主病已然成为造血干细胞移植术后一道棘手难关，对患者的身心健康造成了极大冲击。作为医疗工作者，我们深知每一位患者及其家庭所承受的痛苦，也希望患者做长期的术后规范化管理，不能掉以轻心，甚至中断治疗。同时也希望社会对cGVHD患者多一份理解和关怀，让患者在积极治疗的同时对未来生活充满信心，早日拥抱新生活。”