新酶让CRISPR准确靶向绝大多数人类基因

科技日报北京12月6日电 （记者张佳欣）美国杜克大学领导的一个研究团队开发出一种方法，可扩大CRISPR技术的覆盖范围。最初的CRISPR系统只能靶向人类基因组的12.5%，而新方法使CRISPR技术能够准确靶向几乎所有人类基因，使人们通过基因组工程潜在地靶向和治疗更广泛的疾病成为可能。论文发表在《自然·通讯》杂志上。

在之前的研究中，杜克大学研究团队发现并设计了新的Cas9酶，包括Sc++酶，这一变化使他们能够编辑近50%的DNA序列。与此同时，哈佛大学团队设计出了一种独立变体，名为SpRY酶。由于这两种系统都有缺点，研究团队决定将两者的优势结合在一起，开发出一种SpRY-Sc++-Cas9嵌合酶，简称SpRYc。研究人员说：“有了这个新工具，我们可以更精确地瞄准几乎100%的基因组。”

虽然SpRYc在切割目标DNA序列方面比它的“同行“慢，但在编辑DNA的特定片段时，它比两种传统酶都更有效。SpRYc不仅编辑范围广，也比SpRY更准确。

在确定了SpRYc的编辑能力后，研究团队调查了该工具对标准CRISPR系统无法治疗的遗传病的潜在治疗用途。第一种是雷特综合征，这是一种主要影响年轻女性的进行性神经疾病，由特定基因的8个突变之一引起；第二种是亨廷顿氏病，这是一种罕见的遗传性神经疾病，会导致大脑中神经元的退化。研究团队发现，SpRYc能够改变以前无法改变的突变，为这两种疾病提供了潜在的治疗机会。