我国首个儿童专属器官移植免疫抑制剂获批上市

儿童器官移植是治疗儿童先天性或终末期肝肾疾病的有效手段，随着器官移植领域的发展，我国儿童肝肾移植手术量不断增加。由于多数器官移植患者术后都会产生免疫排斥反应，个体化免疫排斥治疗是影响患者生存率以及器官长期稳定的重要因素之一，特别是个体化、精细化的免疫抑制治疗对于提升患儿预后尤为重要，而专门针对儿童器官移植的抗排斥治疗药物长期以来在国内一直是空白。

统计数据显示，2018年我国儿童肝移植全年数量首次突破1000例，2019年我国儿童肾移植全年例数达到347例，仅次于美国居世界第二，中国已经成为世界主要的儿童器官移植国家之一。2020年8月，国家药品监督管理局正式批准我国首个儿童专属器官移植免疫抑制剂爱尔可复（他克莫司颗粒），用于预防儿童肝脏或肾脏移植术后的移植物排斥反应，治疗儿童肝脏或肾脏移植术后应用其他免疫抑制药物无法控制的移植物排斥反应。目前爱尔可复已在全球35个国家获批上市。

在5月29日上海举办的“精准有爱•传递希望”爱尔可复中国上市会上，中华医学会器官移植学分会儿童器官移植学组组长、上海交通大学医学院附属仁济医院院长兼肝脏外科主任夏强教授表示：“我国儿童器官移植数量逐年增加，爱尔可复的上市是精准治疗理念的又一次推进，将为儿童器官移植患儿带来精细化的治疗和管理，实现长期存活。”

中华医学会器官移植学分会候任主任委员、西安交通大学第一附属医院肾脏病医院院长薛武军教授表示：“器官移植免疫排斥反应是导致移植效果不佳的重要原因之一，在移植早期和移植后的维持阶段精细化与个体化的优化免疫抑制方案，对于改善患者长期预后，提升生存率至关重要。”

免疫抑制剂的药物剂量或血药浓度是影响药物疗效的关键因素，其微小变化即可引起相关严重不良反应或导致治疗失败。夏强教授强调：“在肝移植手术术后管理上儿童免疫抑制剂的应用与成人明显不同，不能单纯按照小体重的成人来对待。”最新上市的爱尔可复在剂型、规格上均采用了专门针对儿童用药特点的设计，便于患儿根据体重准确调节用药剂量，确保患儿的血药浓度稳定在目标浓度，有效减少排斥反应和副作用的发生，实现了精准用药，提高了用药依从性，进而帮助患儿实现长期获益，填补了国内儿童器官移植临床治疗的空白。

广州中山大学附属第一医院器官移植科主任王长希教授表示：“儿童肾移植能够改善患儿的生长发育和认知能力，最大可能地挽救尿毒症患儿的生命。肾移植患儿除了定期服用抗排斥药物以外，其他方面大部分均与常人无异。爱尔可复作为目前国内唯一一个专门针对儿童的免疫抑制剂，在服用方式、剂型等方面为儿童免疫排异个体化管理提供了很好的解决方案。”