近日，在拜耳处方药2024年全球媒体日，拜耳展示了处方药业务转型的最新进展。据了解，拜耳将研究重点明确集中在4个核心治疗领域——心血管疾病、肿瘤、免疫疾病、神经学和罕见病。拜耳还在2023年推进研发管线，提交了8个新药临床试验申请，4个具有first-in-class潜力的药物预计在2024年底前进入II期临床试验。

值得关注的是，细胞和基因疗法带来了新的、潜在的变革性治疗方式，有希望通过一次性给药阻止或逆转疾病。拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel表示，细胞疗法和基因疗法是两个增长最快且具有竞争力的现代医学领域，自2020 年以来，拜耳已为建立相关技术平台投资超过35 亿欧元，用于研究、开发细胞和基因疗法。

据介绍，拜耳及其子公司BlueRock和AskBio正在推进临床前和临床阶段产品组合。这些具有竞争力的细胞和基因疗法包括7个处于不同临床阶段的项目，重点关注医疗需求最高的领域。

目前，充血性心衰影响全球约2600万人，AskBio的候选基因疗法AB-1002近期进入II期临床试验，以评估AB-1002一次性给药用于治疗充血性心衰的有效性和安全性。

BlueRock Therapeutics则发布了研究性疗法bemdaneprocel（BRT-DA01）在帕金森病患者中治疗18个月后的数据。目前I期临床试验仍在进行，相关数据显示出积极趋势。这些数据也支持了2024年启动II期临床研究的计划。另一种基因疗法候选药物预计将在今年启动针对帕金森病患者的II期研究。

通过推进创新疗法，拜耳还将致力于增加更年期女性治疗选择并提升标准治疗。拜耳后期研发管线中的化合物elinzanetant ——首个非激素治疗的神经激肽-1,3双重受体拮抗剂，每日口服一次，用于治疗绝经相关的中度至重度血管舒缩症状。关键性III期临床研究OASIS 1、2和3近日均取得积极顶线结果。拜耳将向相关药品监管机构提交这些积极数据。Elinzanetant具有重磅药物潜力，预计于2025 年上市。