近日，全国政协委员、上海市儿科医学研究所所长蔡威指出，长期以来，我国上市的大多数罕见病药物以进口为主，罕见病药品进口流程完善直接关系到罕见病患者用药的可及性。
蔡威
为了缓解目前制药企业进口罕见病药品的负担，促进产业的发展和患者用药的可及性，蔡威建议优化罕见病药品检验抽检程序和抽检量，从明确生物制品进口检验标准、建立罕见病药品进口便利化试点、建立需求量小的罕见病药品实施标准、成立专门的罕见病药品管理办公室4个不同维度进行落实。
同时，应建立罕见病药品抽检补贴政策。针对我国罕见病药品进口抽检量大、企业支出成本多的问题，可以考虑设置罕见病药品抽检补贴政策，对抽检合格率高的企业给予一定的不局限于资金的奖励。
此外，应加强事后监管和上市后真实数据的收集评估。各级药品监管部门加强对进口药品的市场监督抽检，发现违法违规行为的，严格依法查处；收集上市后罕见病用药数据，确保罕见病用药安全。
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