广州健康院自主研发1类新药奥雷巴替尼获批上市

11月25日，中国科学院广州生物医药与健康研究院（以下简称广州健康院）自主研发的1类新药奥雷巴替尼片（商品名：耐立克®）正式获得国家药品监督管理局的上市批准。这是该院建院以来第一个1类新药获批上市，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。

CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此在过去一直面临无药可医的窘境。

2006年，广州健康院引进丁克研究员团队，并于2008年开始布局基于酪氨酸激酶抑制剂的治疗恶性肿瘤的新药开发领域；2013年，经实验室初步验证，确定D824为抗白血病候选药物，并将相关专利转让给广州顺健生物医药科技有限公司进行产业化开发；2016年，D824（HQP1351，奥雷巴替尼）获得1.1类新药临床批件，后由广州顺健公司的母公司——江苏亚盛医药开发有限公司推进临床试验。

据介绍，此次奥雷巴替尼获得上市批准，历时13年。这是由科研院所研发、企业接力进行产业化的新药研发成果转化的典型成功案例。作为中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，奥雷巴替尼的获批将打破中国携T315I突变耐药患者的治疗瓶颈，解决无药可医的困境。

奥雷巴替尼是潜在同类最佳新药，为国家“重大新药创制“专项支持品种。耐立克®获批主要基于两项关键性注册II期临床研究数据，分别为HQP1351CC201研究、HQP1351CC202研究。临床数据显示，耐立克®在伴有T315I突变的TKI耐药的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的疗效及耐受性，且随着治疗时间的延长，缓解率和缓解深度会进一步增加。