德国两款罕见病新药将首次亮相第三届进博会

在即将于上海举行的第三届中国国际进口博览会上，来自德国的大型跨国企业勃林格殷格翰将“首秀”两款罕见病治疗新药。

泛发性脓疱性银屑病（GPP）是一种极为罕见的皮肤病，患者在身体各区域会爆发许多无菌性脓疱，出现突然发热、寒战和皮肤疼痛性病变等症状，不仅患者极为痛苦，还可能伴有危及生命的器官衰竭和感染性并发症。勃林格殷格翰研发的Spesolimab是一种正处于II期临床研究的单克隆抗体创新药物，有望实现对GPP的有效治疗。该药也是在勃林格殷格翰“中国关键“项目支持下，实现将中国纳入全球同步研发的罕见病领域全球同类首个在研治疗方案。

尼达尼布（维加特）是全球首个且目前唯一获批治疗系统性硬化病（即硬皮病）相关间质性肺疾病（SSc-ILD）的罕见病药物，这种罕见病会让人出现“面具脸”，随着疾病的进展会导致内脏纤维化，肺纤维化患者会出现呼吸困难。虽然目前硬皮病无法治愈，但这一罕见病创新药物可以帮助患者与疾病抗争和共处。该药的适应症已于今年6月在中国获批，获批时间与欧盟获批仅相距1.5个月。

在公共卫生抗疫专区勃林格殷格翰将展示其在新冠肺炎领域研发的最新进展，包括一个超大新冠病毒及抗体模型，TRPC6抑制剂BI-764198治疗新型冠状病毒引发的急性呼吸窘迫综合征的II期临床试验等。新冠肺炎疫情发生以来，勃林格殷格翰除向中国捐赠现金和药品外还积极参与多项新药研发，与北京大学基础医学院合作开展了使用盐酸氨溴索针对新型冠状病毒效果的体外试验，支持了由武汉大学中南医院发起的一项盐酸氨溴索治疗新型冠状病毒肺炎的真实世界研究。